一针 1348 万!“史上最贵药”将落地中国,厂商曾称不算贵

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    一针 212.5 万美元

    (折合人民币约 1348 万元)

    " 史上最贵药物 " 将落地中国

    近日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示,诺华(Novartis)旗下治疗脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的 AAV 基因治疗药物 Zolgensma(OAV101 注射液)在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前 2021 年 10 月 21 日,该药物所提交的临床试验申请获得受理。

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    只需接受一次静脉注射给药,

    实现长期缓解甚至治愈

    说起冰桶挑战赛,很多人都能想起 " 渐冻人(肌萎缩侧索硬化症,又称 ALS)这个说法。

    但是提起它的 " 兄弟病 " —— SMA,不少人都一头雾水。实际上,SMA 也是一种运动神经元性疾病。患 SMA 后,控制肌肉活动的运动神经细胞无法正常工作,患者会逐渐丧失各种运动功能,甚至无法呼吸和吞咽。

    在新生儿中,SMA 发病率为六千分之一至一万分之一,常规人群中,约每 40 人 ~50 人就有 1 个是 SMA 致病基因携带者。

    2018 年 5 月,SMA 被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。

    基于患者发病时间和所能达到的最大运动功能,SMA 主要被划分为四个类型:

    I 型最常见也最严重,患儿通常面临更大的身体挑战,基于诸多因素,他们的生命周期会存在显著差异;II、III、VI 型患者往往拥有正常或接近正常的生命周期,但他们的身体功能会随时间推移不断变化。

    与 " 渐冻人 " 同样残酷,SMA 患者也会不断丧失对应的运动功能,只不过 " 渐冻人 " 一般是成年发病,而 SMA 一般是婴幼儿时期发病。而且 SMA 是发病越早病情越重," 渐冻人 " 正好相反。

    2019 年 5 月 24 日,美国 FDA 批准了诺华公司的第一个用于治疗 2 岁以下 SMA 患者的基因疗法—— Zolgensma。患者只需接受一次静脉注射给药,就能在细胞中长期表达 SMN 蛋白,实现长期缓解甚至治愈。

    天价药曾引发巨大争议

    Zolgensma 的目前定价为 212.5 万美元,被喻为制药史上单价最贵的药物。目前 Zolgensma 已经在全球近 40 个国家和地区获批。

    由于高达 212.5 万美元的定价,有人质疑,诺华是以孩子的生命做要挟。

    对于社会和舆论的质疑,诺华公司 CEO 曾表示:" 那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。我们给病人做移植手术,每个病人要花 300 万到 500 万美元,但是效果远不如这些药物。" 该 CEO 表示,如果这种疗法只进行一次,费用比目前的疗法都要便宜。

    天价药 " 地板价 " 入保的案例不容易被复制

    目前全球已获批 3 款 SMA 疗法,除了 Zolgensma,还包括渤健的 Spinraza 以及罗氏的 Evrysdi,后两款都已在国内获批。

    Spinraza(诺西那生钠注射液)于 2019 年 2 月获得国家药监局批准,用于治疗 5q 脊髓性肌萎缩症(约占所有 SMA 病例的 95%),这也是国内首个获批治疗 SMA 的药物。

    此前 Spinraza 在国内定价接近 70 万一支,每年需反复注射且属于完全自费药物。

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    诺西那生钠注射液。 图片来源:受访者供图

    2021 年国家医保药品目录谈判中,7 种罕见病用药纳入医保目录,其中包括备受关注的用于治疗脊髓性肌萎缩症的 Spinraza。

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    2022 年 1 月 1 日,是 2021 年版国家医保药品目录开始实施的日子。Spinraza 单针价格从 70 万元降至 3 万多元。据美儿 SMA 关爱中心的数据,仅今年 1 月 1 日,已经有 11 省 20 多名 SMA 患者用上了 Spinraza。

    虽然 Spinraza 的大幅降价入保让许多罕见病患者看到了希望,但一位业内人士坦言,Spinraza 降价是 "(价格)意料之外,(入保)情理之中 "。

    "Spinraza 不是新药,它在全球市场已经基本盈利,中国 SMA 儿童人数较多,药物市场很大。渤健面对医保谈判的降价幅度,其实是在回答要不要抢占中国市场的问题 "。

    前述业内人士分析称,罕见病药物进入医保目录,本质上是在既定的医保谈判框架下,由于企业降价达成的个案突破,而渤健是在战略选择中投了中国一票。

    来源:新闻坊