高胆固醇可用基改疗法治癒? 猴子实验已获成功

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    心脏病在内的心血管疾病,一直是十大死因排名第二,仅次于癌症。图/shutterstock(photo:ChinaTimes)
    心脏病在内的心血管疾病,一直是十大死因排名第二,仅次于癌症。图/shutterstock(photo:ChinaTimes)

    包括心脏病在内的心血管疾病,一直是十大死因排名第二,仅次于癌症。根据美国疾病预防控制中心(CDC)的报告,每36秒就有一个美国人死于心血管疾病。而心血管疾病又与血液胆固醇过高有关。现在科学家开发了一种一次性的基因疗法,透过基因编辑技术,可以在短短一周内,把坏胆固醇降低。目前在食蟹猴的实验当中,可以降低60%的坏胆固醇。

    有趣的工程(Interest Ingengineering)报导,科学家是利用这十几年以来,相当流行的CRISPR基因编辑技术(俗称基因剪刀、基因糨煳),基础编辑器关闭了在猴子体内产生低密度脂蛋白(LDL)胆固醇的基因,也就使身体不会产生这种造成心血管堵塞的核心原因。这项研究如果能够在人类身上重现,那么可能实现根除心脏病的大愿。

    科学家以食蟹猴为基因剪刀实验,已获成功。(图/shutterstock)(photo:ChinaTimes)
    科学家以食蟹猴为基因剪刀实验,已获成功。(图/shutterstock)(photo:ChinaTimes)

    这是宾州大学(UPenn)与私人生技公司Verve Therapeutics的合作,他们也将实验报告发表在《自然》杂志 上。

    研究人员说,根据以前的研究,我们得知基因 PCSK9,会使身体产生过多的同名蛋白质,从而干扰人体循环系统清除有害胆固醇LDL的能力。LDL会增加患心血管疾病的风险,常被称为坏胆固醇。

    然后以食蟹猴(Macaca fascicularis )为测试对象,受试的猴子被CRISPR编辑法关闭PCSK9基因之后,肝脏中的PCSK9蛋白几乎在最低标准,血液中的PCSK9蛋白与低密度脂蛋白胆固醇的量,也降低了约90%和约60%。所有这些变化,至少保持稳定8个月。

    研究人员总结说,尽管我们距离人体试验还有很长的路要走,但是在一种血缘上接近我们的猴子(人与猴同为灵长类动物)中实现,这是非常有希望的。除了治疗胆固醇过高问题以外,我们也正在研究以同样技术,对肝脏以及其他器官中进行标靶基因治疗,或许对其他慢性病也有作用。

    (中时新闻网)