台湾之光！药华药「早期血癌」新药获美FDA首张一线药证
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记者许雅惠／台北报导
好消息！又一台湾之光，台湾医药研发认证又再向前迈进一大步！由我国药华药(6446)创新研发、台湾制造的早期血癌新药「百斯瑞明」（Besremi）台湾时间13日上午5时07分获得美国FDA核可上市，成为我国第一个获FDA核准的「真性红血球增生症」（PV）一线用药。由于该新药已取得美国孤儿药资格，预计将享有美国市场七年销售独佔权。
*(photo:SETN)▲药华医药108年获药品类金质奖-Ropeginterferon百斯瑞明Besremi（图／药华药提供）
「真性红血球增生症」（PV）是早期血癌的源头，尤其癌症向来高居台湾人十大死因之首，却有很多常被人忽视的潜在疾病，延误治疗便会危及性命，例如一般人看到某些人脸色红润可能不以为意，甚至会夸赞一句：「你气色很好！」，若红润处偶有骚痒感也多会以为是过敏造成，殊不知这样的症兆很有可能是罹患「真性红血球增生症」（PV），这是一种罕见的血液疾病，也是骨髓增多性肿瘤（MPN）骨髓干细胞基因病变的一种，疾病进程可能从血液浓稠、脾脏肿大、引发血栓、中风等，最严重会演变成急性骨髓白血病（AML）。
过去PV是无药可治的疾病，拜医学科技进步，针对PV治疗的长效干扰素药物已于2019年获欧盟核准上市，并在欧洲11个国家上市推广，台湾也在2020年上半年获准上市。现在又拿到第一张获得美国FDA核准的第一线用药药证，于此之前，并无此类美国FDA核准的第一线用药，核可上市并独享7年销售独佔权，相当具有指标意义。
*(photo:SETN)▲药华医药台中厂（图／药华药提供）
根据临床统计，美国每年会新增6000到7000位新病患，即使在台湾每年新增确诊患者数量也逾千人，平均诊断年龄为60-65岁，男性多于女性，虽然病程上似乎是良性疾病，然而，异常的造血细胞带有特定基因突变，具有类似血癌般克隆氏造血（clonalhematopoiesis）的特性，并且可能会随时间进展累积次发基因突变而转型成骨髓纤维化甚至血癌，因此被视为健康的沉默杀手。
「真性红血球增生症」（PV）的临床表现包括：面部潮红、手脚泛红、结膜充血，视力模煳、头晕，耳鸣、倦怠、体重减轻、皮肤搔痒、夜间盗汗、失眠，脾脏肿大而引发腹痛、食慾不振等等，因为看起来好像不是太特殊或太严重，经常求诊错误、诊断延误。嘉义长庚血液肿瘤科陈志丞医师表示，曾有患者睡不着、严重夜汗，一晚上要换掉5-6件湿透了的贴身衣物，严重者无法洗澡，只要一碰水就会手麻脚麻，影响日常生活甚鉅。
药华药(6446)创新研发的早期血癌新药「百斯瑞明」（Besremi）是第一个专门批准用于真性红细胞增多症的干扰素疗法，无论病患原本治疗史如何，用什么药都可以接续使用，若是新病患第一线用药从早期就对症下药当然更好，「百斯瑞明」是一种长效药物，患者每两週通过皮下注射服用一次。如果可以减少多余的血细胞并保持正常水平至少一年，那么给药频率可能会减少到每四个星期一次。美国FDA药物评价和研究中心非恶性血液学部主任、医学博士Ann Farrell表示，「美国目前有超过7,000种罕见疾病影响了超过3,000万人，真性红细胞增多症每年影响大约6,200名美国人，这一行动凸显了 FDA 致力于帮助罕见病患者获得新疗法的承诺。」
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*(photo:SETN)▲药华药13日同步发重讯（图／翻摄自公开资讯观测站）
《三立新闻网》致电工厂位于中科的药华医药，创办人同时也是执行长林国钟对于团队创新研发、台湾制造的PV新药能拿到第一张美国FDA认证一线用药药证，感到兴奋与欣慰，这是美国第一次核准第一线用药药证，对于让饱受疾病之苦的病患能愈早期接受有效治疗，最是医界和病患最殷切期盼的，这次是个重要的里程碑，会更加努力。
*(photo:SETN)▲药华医药团队（左至右）总经理黄正谷、董事长詹青柳、执行长林国钟（图／药华药提供）
